Non ha certo bisogno di presentazioni la sclerosi multipla: malattia demielinizzate che, nelle sue varie forme, danneggia la conduzione neuronale con conseguenze importanti nella qualità di vita dei pazienti.
La 4-aminopiridina, o fampridina, è un farmaco che può alleviare alcuni dei sintomi della sclerosi, grazie alla sua abilità nell’inibire i canali del potassio voltaggio dipendente. Infatti, numerosi studi hanno dimostrato che nelle membrane neuronali demielinizzate (condizione tipica della sclerosi) vengono espressi canali del potassio voltaggio dipendente i quali, provocando un deficit nella conduzione del potenziale d’azione, limitano la trasmissione del segnale neuronale ai muscoli.
La 4-aminopiridina, essendo in grado di bloccare l’attività di questi canali, riesce a ripristinare la conduzione del potenziale d’azione attraverso gli assoni demielinizzati, migliorando la trasmissione del segnale e la contrazione muscolare. L'efficacia, benchè non si presenti sul 100% dei pazienti trattati, è stata osservata su tutti e quattro i principali tipi di sclerosi multipla: recidivante-remittente, secondaria progressiva, recidivante progressiva e primaria-progressiva cronica.
La Fampridina è indicata per il miglioramento della capacità di deambulazione di pazienti adulti affetti da sclerosi multipla che presentano una disabilità di livello da 4 a 7 nella scala EDSS (Expanded Disability Status Scale). (Medicamenta)
I primi studi sull’aminopiridina in pazienti con scelrosi multipla risalgono al 1990, quando Davie e Rush hanno studiato una singola somministrazione di aminopiridina nei pazienti affetti da sclerosi multipla al fine di valutare l’efficacia sui nervi demielinizzati. Gli studiosi si concentrarono in particolare sui sintomi visivi e motori. I pazienti ricevettero capsule da 10 a 25 mg di 4-aminopiridina (o placebo) e tutti i pazienti trattati con il principio attivo riportarono moderati o significativi miglioramenti, sia alle funzioni motorie (forza, cordinazione, andatura) sia nella visione. I miglioramenti si sono manifestati gradualmente dopo la somministrazione, con un picco di efficacia dopo 60 minuti, e sono durati per 4-7 ore (mentre i pazienti trattati con placebo non hanno dimostrato alcun tipo di miglioramento). Gli autori conclusero quindi affermando come già una singola somministrazione di 4-aminopiridina sia in grado di produrre importanti miglioramenti sia motori che visivi in pazienti con deficit neronale da sclerosi.
Successivamente, nel 2001, uno studio italiano apparso sulla rivista “Multiple Sclerosis” ha valutato l’efficacia della 4-aminopiridina nel trattamento dell’affaticamento in pazienti colpiti da sclerosi multipla. Si è condotto uno studio in doppio cieco vs placebo su 54 pazienti con sclerosi multipla progressiva. Tutti i pazienti hanno ricevuto un trattamento con palcebo o 32 mg al giorno di 4-aminopiridina per 6 mesi. I pazienti trattati con 4-aminopiridina alle dosi più alte hanno dimostrato una riduzione della fatica, mentre non si è registrato un miglioramento significativo per i soggetti trattati con le dosi più basse.
Più recentemente si è cercato di soffermarsi sul miglioramento della visione. L’obiettivo dello studio di Horton era di valutare se pazienti con neuropatia ottica da sclerosi multipla potessero avere un beneficio terapeutico dal trattamento con 4-aminopiridina.
I pazienti sono stati reclutati per uno studio in doppio cieco randomizzato di 10 settimane, al termine delle quali si sono valutati i potenziali visivi evocati, la tomografia di coerenza ottica e l’acuità visiva.
Lo studio conclude affermando come la 4-Aminopiridina si sia rivelata significativamente superiore al placebo per migliorare la visione in pazienti con neuropatia ottica dovuta a processi demielinizzanti.
Tutti gli studi sono concordi nell’affermare che non vi sono particolari effetti collaterali, anche se è possibile la comparsa di infezioni, in particolare infezione delle vie urinarie. Effetti collaterali comuni comprendono disturbi psichiatrici (insonnia, ansia, vertigini, cefalea, disturbi dell'equilibrio, parestesia, nausea, vomito). Le convulsioni sono considerate un effetto collaterale non comune in base alla frequenza assoluta riscontrata negli studi clinici su pazienti affetti da sclerosi multipla (da = 1/1000 a < 1/100). (Medicamenta)
In caso di comparsa di convulsioni durante la terapia, si raccomanda di sospendere immediatamente la somministrazione del farmaco.
Per ulteriori informazioni sulla sclerosi multipla: aism.it
Luca Guizzon